【科普文章】许培斌:药物治疗与管理
儿免联盟的创建初衷就是“还社会和家庭一个好孩子!”自儿免联盟成立以来,我们通过巡讲、患教等多种方式,加强基层医生的鉴别诊断能力,鼓励帮助患儿家属配合治疗,为小患者降低病痛的折磨。但就我国目前的社会综合水平而言,基层儿科医生和患者家属依然对很多疾病存在盲区。以儿童性早熟和儿童肥胖症为例,直至2023年中国才出台了相关的临床指南或专家共识,由于疾病认知的不足,中国儿童性早熟和儿童肥胖症患儿的就诊率以及确诊的患儿中也仅有不多的患儿接受了规范治疗。性早熟患儿常因伴随生长发育等原因无法正常生活、就学,然而这些孩子也需要正常的童年生活,他们因为疾病无法及时正确医治受到了身心双重的伤害。我们可以通过科普推广、患者教育将这一儿童健康杀手的危害降到最低。为此,医学科普推广和公众教育是儿免联盟重要的公益活动之一。 我们希望通过该项目,将临床一线专家的诊疗经验以通俗易懂的语言呈现给患儿(和健康儿童)家长,为他们答疑解惑。 年终从发布的众多科普文章中摘选汇编成册出书,并将书捐赠给我市援疆援藏医疗队和当地妇幼机构。 左甲状腺素是一种人工合成的甲状腺激素,其化学结构和生理功能与人体自身分泌的甲状腺素(T4)完全一致。它是治疗儿童甲减的首选药物,因为它效果确切、副作用小、服用方便,且在体内的作用稳定持久。通过规律服用左甲状腺素,可以有效替代甲状腺的功能,让孩子的 “发动机” 重新正常运转。 一、左甲状腺素的剂量计算:个体化的科学方案 左甲状腺素的剂量并非一成不变,而是需要根据每个孩子的具体情况进行个体化计算和调整。剂量不足会导致甲减症状持续存在,影响生长发育;剂量过大则可能引起药物性甲亢,同样对身体造成损害。因此,剂量的精准把握至关重要。 1. 初始剂量的确定依据 医生在计算初始剂量时,会综合考虑以下几个关键因素: 2. 常用剂量范围参考 虽然存在个体差异,但临床上有大致的剂量范围可供参考。一般来说,左甲状腺素的初始剂量为每日每公斤体重 10-15 微克。例如,一个体重 10 公斤的儿童,初始剂量可能在 100-150 微克 / 天之间。但这只是一个普遍的参考,具体剂量必须由医生根据上述因素综合判断后给出。对于新生儿先天性甲减,为了尽快纠正甲减状态,避免对大脑发育造成不可逆影响,初始剂量可能会更高,有时甚至超过每日每公斤体重 15 微克。 3. 剂量调整的重要性 初始剂量只是一个起点,并非最终的治疗剂量。在开始服药后,医生会要求定期复查甲状腺功能,根据检查结果来调整剂量。这是因为: 复查时,医生主要关注 TSH 水平,目标是将其维持在正常参考范围的下限或接近下限水平,以确保有足够的甲状腺激素支持生长发育。FT4 水平也应维持在正常范围的上限或接近上限水平。 4. 定期监测的频率 监测频率在治疗初期会较高,随着病情稳定,频率会逐渐降低: 二、左甲状腺素服药注意事项:细节决定疗效 正确的服药方法与剂量同样重要。不规范的服药方式会影响药物的吸收和效果,导致血药浓度波动,不利于病情的稳定控制。以下是家长和孩子在服药过程中需要特别注意的事项: 1. 最佳服药时间 左甲状腺素的吸收部位主要在小肠,食物,尤其是高蛋白、高纤维的食物,以及某些矿物质(如铁、钙)会影响其吸收。因此,建议在早餐前 30-60 分钟空腹服用。这样可以保证药物在空腹状态下被充分吸收,达到稳定的血药浓度。如果孩子实在无法早起,可以选择在睡前服用,但同样需要保证服药前至少 2-3 小时没有进食。 2. 固定服药时间 建议每天在同一时间服药。规律的服药时间能使体内的药物浓度保持稳定,避免因服药时间波动导致的激素水平忽高忽低。可以将服药与孩子每天固定的作息习惯联系起来,例如设定闹钟提醒,帮助养成按时服药的好习惯。 3. 正确的服药方式 4. 避免与其他药物或补充剂同服 如果孩子需要服用其他药物或保健品,如铁剂、钙剂、维生素 D、抗酸药等,建议与左甲状腺素间隔 4 小时以上服用。这些物质可能会与左甲状腺素结合,影响其在肠道的吸收。如果孩子正在服用某些抗癫痫药或抗结核药,这些药物可能会加速左甲状腺素的代谢,可能需要医生调整左甲状腺素的剂量。在给孩子服用任何新的药物前,一定要告知医生孩子正在服用左甲状腺素。 5. 漏服药物的处理 如果忘记服药,不要在第二天擅自服用双倍剂量。如果想起时已经快到下一次服药时间了,那就直接跳过这次,千万不要在下次吃双倍的量。可以在第二天早上正常服药即可。偶尔一次漏服通常不会对甲状腺功能造成太大影响,但应尽量避免频繁漏服。 6. 不可擅自停药或更改剂量 甲状腺功能减退症通常需要终身治疗。即使孩子的症状有所改善,或者甲状腺功能指标恢复正常,也不能自行停药或减少剂量。擅自停药会导致甲减症状复发,影响生长发育。任何剂量的调整都必须在医生的指导下进行。 7. 注意观察不良反应 在服药过程中,家长要注意观察孩子是否出现不良反应,这可能是剂量不合适的信号。 如果出现上述任何异常情况,应及时带孩子就医,由医生评估是否需要调整剂量。 8. 特殊时期的管理 9. 长期管理与生活方式 三、总结与展望 左甲状腺素是治疗儿童甲状腺功能减退症的基石,其剂量的科学计算和规范的服药管理是确保治疗成功的关键。家长作为孩子健康的第一责任人,需要与医生密切配合,做到以下几点: 儿童时期是生长发育的黄金时期,及时、规范的甲状腺功能减退症治疗,能为孩子的未来奠定坚实的健康基础。随着医学科学的进步,我们对甲状腺疾病的认识和治疗手段也在不断发展,未来将有更精准、更便捷的治疗方案帮助患病儿童。但就目前而言,左甲状腺素替代治疗依然是经过长期实践检验、安全有效的核心方法。 一、甲状腺功能亢进与甲巯咪唑的作用机制 甲状腺功能亢进,简称 “甲亢”,是由于甲状腺合成和分泌过多的甲状腺激素,导致机体代谢活动加快,出现一系列高代谢症状。在儿童中,最常见的病因是弥漫性毒性甲状腺肿,这是一种自身免疫性疾病,患者体内会产生针对甲状腺的抗体,刺激甲状腺过度增生和激素分泌。 甲巯咪唑是一种硫脲类抗甲状腺药物,它通过抑制甲状腺激素的合成来发挥治疗作用。其具体机制是:甲状腺激素的合成需要将碘有机化并与酪氨酸结合,这一过程依赖于甲状腺过氧化物酶的催化。甲巯咪唑能够选择性地抑制甲状腺过氧化物酶的活性,从而阻断碘的氧化和有机化,减少甲状腺激素(包括四碘甲状腺原氨酸和三碘甲状腺原氨酸)的生成。此外,甲巯咪唑还可能抑制免疫球蛋白的生成,对自身免疫性甲状腺疾病的免疫紊乱有一定调节作用。 需要注意的是,甲巯咪唑主要抑制甲状腺激素的合成,对已经合成并释放到血液中的甲状腺激素无直接作用,因此起效较慢,通常需要数周才能使甲状腺功能恢复正常,在此期间需要密切观察患儿的症状变化。 二、甲巯咪唑在儿童甲状腺疾病中的适用范围 在儿童甲状腺疾病中,甲巯咪唑主要用于治疗以下情况: 需要强调的是,甲巯咪唑的使用需要严格遵循医嘱,根据患儿的具体病情、年龄、体重等因素综合判断,避免自行用药或调整剂量。 三、儿童患者的用法用量与个体化调整 儿童使用甲巯咪唑的剂量需要根据年龄、体重、病情严重程度进行个体化调整,通常由医生根据甲状腺功能检查结果逐步优化,以达到最佳治疗效果。 1.初始剂量: 一般情况下,初始剂量为每日每千克体重 0.5-1.0 毫克,分 2-3 次口服。对于病情较重、甲状腺激素水平显著升高的患儿,初始剂量可适当增加,但需避免剂量过大导致甲状腺功能减退。例如,体重 20 千克的患儿,初始剂量可能为每日 10-20 毫克,分两次服用,具体需由医生根据患儿的游离四碘甲状腺原氨酸、游离三碘甲状腺原氨酸、促甲状腺激素水平及临床症状确定。 2.剂量调整: 在开始治疗后,需要定期复查甲状腺功能(通常每 4-6 周一次),根据检查结果调整剂量。当甲状腺激素水平逐渐恢复正常后,逐渐减少甲巯咪唑的剂量,过渡到维持剂量。维持剂量一般为初始剂量的 1/3-1/2,甚至更低,以最小有效剂量维持甲状腺功能正常,减少不良反应的发生风险。 3.用药时间: 甲巯咪唑的治疗疗程较长,通常需要 1-2 年,甚至更久。部分患儿可能需要长期小剂量维持治疗,具体疗程需由医生根据患儿的病情缓解情况、甲状腺自身抗体水平等综合判断,避免过早停药导致病情复发。 4.注意事项: 四、常见不良反应及应对措施 虽然甲巯咪唑在儿童中的耐受性较好,但仍可能出现一些不良反应,家长和照护者需要密切观察,一旦发现异常及时就医。 五、治疗期间的关键检测项目与频率 在使用甲巯咪唑治疗期间,定期进行相关检查是评估治疗效果、调整剂量和监测不良反应的重要手段,家长需要严格按照医嘱带患儿进行复查。 此外,在复查时,家长还应向医生详细描述患儿的日常症状,如是否有心慌、手抖、多汗、体重变化、乏力等,以便医生综合判断病情,及时调整治疗方案。 六、特殊人群与注意事项 七、总结与展望 甲巯咪唑作为治疗儿童甲状腺功能亢进的重要药物,在控制症状、改善预后方面发挥着关键作用。然而,其使用需要严格遵循个体化原则,结合患儿的年龄、体重、病情等因素制定合理的治疗方案,并通过定期监测甲状腺功能、血常规、肝功能等指标,及时调整剂量,避免不良反应的发生。 家长和照护者在患儿治疗过程中扮演着重要角色,需要密切配合医生,按时给患儿服药,定期带患儿复查,同时注意观察患儿的症状变化和生活状态,为医生提供准确的病情信息。此外,加强对儿童甲状腺疾病的科普宣传,提高家长对疾病的认识和重视程度,有助于早期发现、早期治疗,减少疾病对儿童生长发育的不良影响。 一、β 受体阻滞剂的作用机制 β 受体阻滞剂通过选择性地阻断肾上腺素能 β 受体,发挥其广泛的生理效应。在甲亢患者体内,过高的甲状腺激素会使肾上腺素能神经系统过度激活,表现为交感神经兴奋。而 β 受体阻滞剂能够 “拮抗” 这种过度兴奋,从而缓解由此带来的一系列症状。 具体来说,其作用机制主要体现在以下几个方面: 需要强调的是,β 受体阻滞剂并不能从根本上治疗甲亢,它既不能减少甲状腺激素的合成,也不能消除甲亢的病因。它是一种对症治疗的药物,旨在快速控制症状,为病因治疗争取时间,或作为某些特定情况下的辅助支持。 二、β 受体阻滞剂在儿童甲亢治疗中的具体应用 在儿童甲亢的治疗中,β 受体阻滞剂通常作为辅助治疗手段,与其他针对病因的治疗方法联合使用。其应用主要取决于患者症状的严重程度以及具体的临床情况。 1. 主要适用情况: 2. 儿童患者的特殊性: 儿童正处于生长发育阶段,其生理机能与成人存在差异,对药物的反应也可能有所不同。因此,在儿童中使用 β 受体阻滞剂必须更加谨慎,严格遵循医嘱。医生会根据患儿的年龄、体重、病情严重程度以及是否存在其他并发症,来综合判断是否使用以及使用哪种药物和剂量。 三、常用的 β 受体阻滞剂种类 临床上用于甲亢辅助治疗的 β 受体阻滞剂有多种,它们在选择性、脂溶性、代谢途径等方面存在差异,医生会根据患者的具体情况进行选择。以下介绍几种常用的类型: 1. 非选择性 β 受体阻滞剂: 这类药物对 β1 和 β2 受体都有阻断作用。代表药物:普萘洛尔。它是临床上用于甲亢治疗最经典、最常用的 β 受体阻滞剂之一。它能有效控制心率、手抖等症状,且有研究显示其可能抑制 T4 向 T3 转化。但由于其阻断 β2 受体,可能会引起支气管收缩、血糖血脂代谢异常等不良反应,因此对于有哮喘、慢性阻塞性肺疾病、糖尿病等基础疾病的患者应慎用或禁用。 2. 选择性 β1 受体阻滞剂: 这类药物主要选择性地阻断 β1 受体,对心脏的作用更具针对性,对支气管和血管平滑肌上的 β2 受体影响较小。代表药物:美托洛尔、阿替洛尔等。由于其选择性更高,对于伴有哮喘、慢性阻塞性肺疾病或糖尿病的甲亢患者,安全性相对更高,是目前临床上应用也非常广泛的一类 β 受体阻滞剂。 在选择药物时,会综合考虑患者的症状、合并症、年龄以及药物的药代动力学特点,以达到最佳的治疗效果和最小的不良反应。 四、不良反应与注意事项 如同所有药物一样,β 受体阻滞剂在使用过程中也可能出现不良反应,尤其是在儿童患者中,需要密切监测。 1. 常见不良反应: 2. 重要注意事项: 五、β 受体阻滞剂与其他甲亢治疗方法的联合应用 在儿童甲亢的治疗中,β 受体阻滞剂很少单独使用,通常与以下一种或多种核心治疗方法联合应用: β 受体阻滞剂在这些联合治疗方案中,扮演着 “配角” 但至关重要的角色,它不直接 “攻击” 病因,却能有效 “缓解” 症状,为核心治疗保驾护航。 六、总结与展望 β 受体阻滞剂作为控制甲亢症状的辅助用药,在儿童甲亢的综合治疗中具有不可替代的地位。它通过阻断 β 受体,能够快速有效地缓解甲亢患者因交感神经兴奋和高代谢所带来的心悸、手抖、焦虑、怕热等一系列不适症状,显著提高患者的生活质量。同时,在甲状腺危象的抢救、放射性碘治疗前后以及手术前准备等特殊情况下,β 受体阻滞剂更是发挥着关键作用。 然而,必须强调的是,β 受体阻滞剂是一把 “双刃剑”,使用不当可能带来风险。在儿童患者中,由于其生理特点的特殊性,使用时需要更加严格地掌握适应证和禁忌证,进行个体化的剂量选择,并密切监测不良反应。家长和患儿应充分理解其辅助治疗的角色,不可自行用药或随意调整剂量,必须在专业医生的指导下规范使用。 儿童甲状腺疾病,如甲状腺功能减退症和甲状腺功能亢进症,是需要长期甚至终身药物治疗的慢性病。在漫长的治疗过程中,药物就像一把 “双刃剑”,在控制病情的同时,也可能因为剂量不当、个体差异等原因,引起一些不良反应。作为家长,了解如何识别这些反应,并知道该如何正确处理,对于孩子的健康管理至关重要。 儿童甲状腺疾病药物治疗概述 首先,我们需要简单了解一下儿童甲状腺疾病的常用药物类型。 甲状腺功能减退症是儿童期较常见的甲状腺疾病,其治疗核心是激素替代治疗。最常用的药物是左甲状腺素,它是一种人工合成的甲状腺激素,作用是补充患儿自身分泌的不足,帮助维持正常的生长发育和新陈代谢。 甲状腺功能亢进症则相反,治疗目标是抑制甲状腺激素的过度分泌。常用药物主要有两类:一是硫脲类,如甲巯咪唑;二是碘剂。这些药物通过不同机制减少甲状腺激素的合成或释放,从而控制甲亢症状。 无论是哪种药物,其剂量都需要非常精确,并且要根据孩子的年龄、体重、病情严重程度以及定期的甲状腺功能检查结果进行个体化调整。剂量不足会导致病情控制不佳,而剂量过高或药物本身的副作用则可能引发不良反应。 常见药物不良反应的识别 识别药物不良反应的关键在于细心观察,并了解不同药物可能引起的典型症状。 左甲状腺素(治疗甲减)的不良反应 左甲状腺素过量是导致不良反应的主要原因,本质上是人为造成的 “甲亢”。 抗甲状腺药物(治疗甲亢)的不良反应 这类药物的不良反应相对复杂一些,需要警惕几类不同的情况。 常见的一般性反应: 需要警惕的血液系统反应: 白细胞减少:这是一个需要特别警惕的副作用。白细胞是身体的 “卫士”,负责抵抗感染。如果数量减少,孩子的抵抗力会下降,容易发生各种感染,如反复发烧、喉咙痛、口腔溃疡、乏力等。严重时:极少数情况下,可能出现粒细胞缺乏症,这是非常危险的急性情况,需要立即就医。 需要警惕的肝脏功能损伤: 药物可能对肝脏造成影响,导致转氨酶等肝功能指标升高。通常没有明显症状,只能通过定期抽血化验才能发现。严重时可能出现黄疸,表现为皮肤和眼白发黄、尿色加深等。 其他少见反应: 不良反应的正确处理方法 发现疑似不良反应后,家长的正确处理非常关键,切忌自行决定停药或调整剂量。 第一步:保持冷静,仔细观察,详细记录 不要惊慌,首先仔细观察孩子的症状,记录关键信息,这有助于医生判断。 第二步:立即联系医生,切勿自行调整药物 这是最重要的一步。任何调整都必须在医生指导下进行。 第三步:遵从医嘱,配合检查与治疗 医生会根据你的描述和孩子的具体情况,给出专业判断和处理方案。 如何预防和减少不良反应的发生 预防是最好的治疗,通过科学的管理可以有效降低不良反应的风险。 特殊人群的考量 对于婴幼儿和新生儿,由于其生理机能尚未发育成熟,对药物的反应更为敏感,且表达能力有限,需要家长付出更多的细心和耐心。 新生儿甲减筛查:我国已将新生儿甲状腺功能减退症筛查纳入常规。如果筛查发现异常,需立即就医,尽早开始替代治疗,否则会严重影响智力和生长发育。 婴幼儿的观察:对于无法用语言表达的婴幼儿,家长要特别注意观察其吃奶情况、哭声、精神状态、睡眠、大小便以及体重增长速度。任何异常都应及时与医生沟通。 儿童甲状腺疾病的药物治疗是一个长期的过程,需要医生、家长和孩子的共同努力。药物不良反应虽然可能发生,但并不可怕。只要家长能够做到科学用药、定期复查、细心观察,并在发现问题时及时、正确地与医生沟通,就能有效识别和处理这些反应,最大限度地保障孩子的健康成长。 请记住,甲状腺疾病的治疗是一场 “持久战”,平稳控制病情是最终目标。与医生保持密切联系,是打赢这场仗的关键。 当孩子被诊断出甲状腺疾病时,家长的心情往往是复杂的,既有对疾病的担忧,也有对长期治疗的迷茫。在漫长的治疗过程中,药物依从性 —— 即孩子能否按时、按量、按要求地服用药物 —— 是决定治疗成败的关键因素之一。 对于儿童甲状腺疾病,无论是甲状腺功能减退症还是部分甲状腺功能亢进症,药物治疗都是核心手段。甲状腺激素是维持身体正常新陈代谢、生长发育和智力发展的 “发动机”。儿童正处于快速生长发育期,甲状腺功能异常会直接影响身高、体重和智力发育。因此,保证稳定、有效的血药浓度,让甲状腺功能维持在正常范围,对孩子的健康成长至关重要。 然而,让孩子,特别是年龄较小的婴幼儿或学龄期儿童,长期规律地服药,对许多家长来说都是一项巨大的挑战。孩子可能因为药物的味道、对吃药的恐惧、忘记服用,或者家长自身对疾病和药物的认识不足,导致服药不规律。这种不规律会造成血药浓度波动,甲状腺功能时好时坏,不仅影响治疗效果,还可能给孩子的长远健康带来隐患。 因此,掌握科学、实用的儿童服药管理技巧,提升药物依从性,是每一位甲状腺疾病患儿家长的必修课。 一、理解是基础:为什么孩子会抗拒吃药? 要解决问题,首先要理解问题。孩子抗拒吃药,通常不是无理取闹,而是有其背后的原因。 二、沟通是桥梁:如何与不同年龄段的孩子沟通服药? 有效的沟通是提升依从性的第一步。根据孩子的年龄和理解能力,采用不同的沟通策略,能让孩子从心理上更容易接受。 1.婴幼儿(0-3 岁):这个阶段的孩子主要通过感官和情绪来理解世界。沟通的重点是建立安全感和信任。 2.学龄前儿童(3-6 岁):这个阶段的孩子想象力丰富,开始能理解简单的因果关系。可以用他们能理解的方式解释。 3.学龄期儿童(6 岁以上):这个阶段的孩子逻辑思维能力增强,有了自尊心和社交意识。沟通应更趋向于平等和尊重。 三、技巧是关键:让服药过程更顺利的实用方法 除了沟通,一些实用的小技巧也能大大降低喂药的难度。 1.选择合适的剂型和给药方式: 2.改善药物口感: 3.掌握正确的喂药姿势: 4.建立规律的服药习惯: 四、坚持是保障:长期管理的注意事项 提升药物依从性不是一蹴而就的,需要家长长期的耐心和坚持。 总之,儿童甲状腺疾病的药物治疗是一场持久战,而药物依从性就是决定战争胜负的关键。通过理解孩子、有效沟通、运用技巧并长期坚持,绝大多数孩子都能顺利配合治疗,恢复健康,像其他孩子一样快乐成长。 本章节将深入探讨儿童甲状腺疾病治疗中的停药指征与复发预测两大核心问题,帮助家长和患儿更好地理解治疗过程,与医生进行更有效的沟通。 一、停药指征:科学评估是前提 停药指征并非简单的 “指标正常了就停药”,而是一个需要综合多方面因素的科学决策过程。医生需要评估疾病本身的特点、治疗反应以及患儿的个体情况,才能判断是否达到了可以安全停药的标准。 1. 自身免疫性甲状腺炎(甲减)的停药考量 自身免疫性甲状腺炎是儿童期最常见的甲状腺疾病,它会导致甲状腺被慢性、持续地破坏,最终无法产生足够的甲状腺激素,即甲状腺功能减退症(甲减)。 2. 格雷夫斯病(甲亢)的停药指征 格雷夫斯病是导致儿童甲亢的最主要原因,它是一种自身免疫性疾病,会刺激甲状腺过度分泌甲状腺激素。 二、复发预测:识别高危因素 即使达到了停药指征,部分患儿仍有可能复发。了解哪些因素可能预示着复发风险增高,有助于医生制定更具针对性的随访和管理方案,也能让家长做好心理准备。 1. 自身免疫性甲状腺炎(甲减)的复发 / 持续风险 对于自身免疫性甲状腺炎患儿,停药后的风险主要是甲状腺功能再次减退,即 “复发”。 2. 格雷夫斯病(甲亢)的复发预测 格雷夫斯病的复发率相对较高,尤其是在停药后的前 1-2 年内。 三、家长和患儿的应对策略 无论是考虑停药还是担心复发,家长和患儿的积极配合都是治疗成功的关键。 儿童甲状腺疾病的停药指征需要医生根据患儿的具体病情、治疗反应和各项检查指标进行综合评估,切不可盲目停药。而复发预测则依赖于对疾病类型、自身抗体水平、治疗时长等多种高危因素的识别。 家长和患儿应充分认识到疾病管理的长期性和复杂性,与内分泌科医生密切配合,规范治疗、定期随访,才能最大程度地保证患儿的健康成长。科学的管理不仅能有效控制病情,更能为孩子的未来奠定良好的健康基础。 未完待续

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